Verifiable Guardianship in Clinical Trials

Inleiding

De noodzaak van clinical trials is tijdens de COVID-19 pandemie voor de gehele maatschappij onmiskenbaar duidelijk geworden. Zonder gedegen, efficiënte en veilige clinical trials is de ontwikkeling van innovatieve geneesmiddelen niet mogelijk. Ondanks de COVID-19 “wake-up call” is het daarom verbijsterend dat clinical trials nog altijd vrijwel volledig manueel - op papier - en verdrinkend onder bureaucratie uitgevoerd worden.

Uitdagingen in Clinical Trials

Dit terwijl trials de afgelopen jaren steeds complexer zijn geworden door:

1. Gecompliceerdere geneesmiddelen
2. Strengere regelgeving
3. Een exponentiële groei van betrokken stakeholders

Een van de grootste uitdagingen die ten grondslag liggen aan de toenemende kosten en inefficiëntie van clinical trials is de groeiende hoeveelheid data. Een typische fase 3 clinical trial verzamelt inmiddels meer dan 1 miljoen gegevens. Dit is ongeveer het dubbele van de hoeveelheid data die 10 jaar geleden verzameld werd en de trend neemt naar verwachting alleen maar toe, waarbij de data ook complexer wordt.

Gevolgen van Inefficiëntie

Waar in het verleden eenvoudige papieren dossiers de enige vorm van data waren, zorgt de opkomst van elektronische patiëntendossiers, wearables en andere slimme mobiele apparaten voor een toename van het aantal datapunten die verzameld worden in een trial. De gevolgen zijn duidelijk:

• Een volledige clinical trial duurt gemiddeld 6-8 jaar, met uitschieters van 10 jaar.
• De kosten kunnen oplopen tot wel US$ 1 miljard, met gemiddelden in de honderden miljoenen dollars.
• De kosten stijgen jaarlijks gemiddeld met 9%.

Vertraging door ontbrekende of niet controleerbare documentatie is hierbij de hoofdoorzaak voor exploderende kosten: een maand vertraging staat gelijk aan gemiddeld € 700.000 kosten, om nog te zwijgen over de verloren inkomsten op het patent van het geneesmiddel.

Tegelijkertijd leiden tussentijdse inhoudelijke wijzigingen regelmatig tot problemen in de uitvoer en discontent van de regelgevende instanties. Dit heeft er dan ook toe geleid dat het succespercentage van candidate geneesmiddelen die clinical trials doorlopen lager is dan ooit: slechts 11% komt uiteindelijk op de markt.

Oplossing door Triall en Sphereon

Triall heeft een baanbrekende visie: wij willen namelijk het eerste digitale clinical trial ecosysteem gebouwd op blockchain realiseren. Hiervoor gaan wij de samenwerking aan met Sphereon, de internationale expert als het op digitale identiteit en controleerbaarheid aankomt.

Samen ontwikkelen we een geheel nieuw digitaal framework. Blockchain kan helpen bij het oplossen van de belangrijkste pijnpunten van de sector door het realiseren van:

• Privacy
• Consistentie (synchroniciteit)
• Controleerbaarheid van de data en andere regulatoire/technische/organisatorische vereisten van clinical trials

Door gebruik te maken van blockchain gaan Triall en Sphereon clinical trials slimmer, veiliger en controleerbaarder maken, waardoor de uitvoering van clinical trials efficiënter, veiliger en sneller wordt, wat uiteindelijk de alsmaar stijgende kosten doet afnemen. Hiermee waarborgen we dat clinical trials in de toekomst beheersbaar en uitvoerbaar blijven, wat essentieel is om gezondheidsuitdagingen te blijven oplossen.

Digitalisering van Informed Consent

In dit project gaan Triall en Sphereon een belangrijk onderdeel in de clinical trial procedure digitaliseren en naar de 21e eeuw brengen. Het doel is om hierbij de cruciale informed consent procedure te digitaliseren, als opstap naar een volledig digitaal ecosysteem voor clinical trials.

Informed consent (geïnformeerde instemming door de patiënt) vormt een van de meest essentiële procedures binnen het organiseren van een clinical trial. In de praktijk is dit een uitdagend en tijdrovend proces en vormt het een van de bottlenecks in de uitvoer van een clinical trial.

Zonder correct en up-to-date informed consent kan een patiënt niet deelnemen. In de praktijk gaat het vaak fout bij:

• Het ondertekenen van de tientallen tot honderden formulieren
• Het bijhouden van de data
• Het controleren van de paper trial

Zeker bij steeds grotere en internationale trials vormt informed consent een van de meest kostbare procedures. Deze procedure wordt nog eens verder gecompliceerd in geval van voogdijschap. Wanneer een patiënt/deelnemer zelf niet kan beslissen over deelname is hiervoor overeenstemming van een voogd vereist. Dit komt vaak voor bij clinical trials, bijvoorbeeld in geval van kinderen, zeer zieken, dementerende ouderen, etc.

Het komt regelmatig voor dat:

• De bevoegdheid van de voogd niet goed te achterhalen is
• Er teveel informatie wordt gevraagd (niet GDPR-proof)
• Het organisatorisch lastig is patiënt en voogd in dezelfde ruimte te krijgen