SubsidieMeestersDevelopment of TW002 (AAV5--GDNF) for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis
Het project onderzoekt de veiligheid en effectiviteit van de gentherapie TW002 voor ALS, met als doel de symptomen te verlichten en de levensduur en kwaliteit van leven van patiënten te verbeteren.
Projectdetails
Inleiding
Openbare samenvatting: Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) is een fatale neurodegeneratieve aandoening die wordt gekenmerkt door het progressieve verlies van motorische neuronen, wat leidt tot verlamming en uiteindelijk de dood. Momenteel bestaat er geen genezing voor ALS en verlengt de behandeling slechts iets de overleving van patiënten. Gevolg hiervan is dat er een grote vraag is naar nieuwe medicijnen.
Doel van het project
TW002 (AAV5-GDNF), een gentherapie die momenteel wordt ontwikkeld door Treeway, heeft het potentieel om een effectieve therapie voor ALS te zijn. Gliale cellijn-afgeleide neurotrofe factor (GDNF) speelt een belangrijke rol in het behoud van de gezondheid van motorische neuronen en GDNF kan het progressieve verlies van motorische neuronen voorkomen, wat geassocieerd is met de progressie van ALS.
Onderzoeksopzet
Het doel van dit project is om de veiligheid en effectiviteit van een enkele intrathecale behandeling met TW002 in transgene ALS-ratten te bepalen.
Verwachte resultaten
Succesvolle voltooiing van de preklinische studie met TW002 zal de eerste stap zijn in de ontwikkeling van een op gentherapie gebaseerde behandeling voor ALS. Treeway gelooft dat TW002 het potentieel heeft om de symptomen die geassocieerd zijn met ALS te verlichten en te vertragen, waardoor de levensduur wordt verlengd en de kwaliteit van leven van ALS-patiënten verbetert.
Financiële details & Tijdlijn
Financiële details
| Subsidiebedrag | € 200.000 |
Tijdlijn
| Startdatum | Onbekend |
| Einddatum | Onbekend |
| Subsidiejaar | 2015 |
Partners & Locaties
Projectpartners
- Treeway B.V.penvoerder
- 3D-Pharmxchange B.V.
Land(en)
Vergelijkbare projecten binnen MIT R&D Samenwerking
| Project | Regeling | Bedrag | Jaar | Actie |
|---|---|---|---|---|
Ontwikkeling van een nieuwe therapie voor spierziektenDit project ontwikkelt een nieuwe therapie voor FSHD-patiënten met eiwittransductie, gericht op een fase 0-trial in 2019, met potentieel voor andere spierziekten. | Mkb-innovati... | € 95.024 | 2016 | Details |
Robo-WalkWe ontwikkelen een high-tech robot om revalidatie en beweging te stimuleren bij mensen met loopproblemen, ter verbetering van hun kwaliteit van leven en vermindering van zorgdruk. | Mkb-innovati... | € 199.925 | 2017 | Details |
Ontwikkeling van een nieuwe therapie voor spierziekten
Dit project ontwikkelt een nieuwe therapie voor FSHD-patiënten met eiwittransductie, gericht op een fase 0-trial in 2019, met potentieel voor andere spierziekten.
Robo-Walk
We ontwikkelen een high-tech robot om revalidatie en beweging te stimuleren bij mensen met loopproblemen, ter verbetering van hun kwaliteit van leven en vermindering van zorgdruk.
Vergelijkbare projecten uit andere regelingen
| Project | Regeling | Bedrag | Jaar | Actie |
|---|---|---|---|---|
Advancing a vaccine targeting genetic amyotrophic lateral sclerosis (C9orf72 ALS) to the clinical stageDeveloping a poly-GA peptide vaccine to reduce protein aggregation and motor deficits in C9orf72 ALS, aiming for clinical evaluation and market entry through strategic partnerships. | EIC Transition | € 2.499.810 | 2022 | Details |
Developing a novel Parkinson's disease drug using small molecule mimetics of Glial cell line-Derived Neurotrophic Factor (GDNF)GeneCode is developing an oral anti-PD drug that mimics GDNF peptide pathways to restore dopamine neurons and alleviate symptoms in Parkinson's patients, with potential applications for other conditions. | EIC Accelerator | € 1.636.639 | 2024 | Details |
COMMERCIALISATION OF A NOVEL PROTEIN VARIANT WITH NEURORESTORATIVE EFFECTS FOR AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSISREGENERA aims to evaluate the feasibility of the C-MANF peptide as a novel, accessible treatment for ALS, potentially improving patient outcomes and offering a new therapeutic avenue. | ERC Proof of... | € 150.000 | 2022 | Details |
TREM2 MICROglia ENGENEering for treating dementiaS (TREM2MICROENGINES)TREM2MICROENGINES aims to restore TREM2 expression in microglia of Alzheimer's and Nasu–Hakola disease patients to enhance neuroinflammation response and reduce amyloid-β accumulation. | ERC Proof of... | € 150.000 | 2022 | Details |
Do T cells link loss and gain-of-function mechanism in C9orf72 ALS/FTD?This project investigates the role of T cells in the pathogenesis of ALS and FTD due to C9orf72 mutations, aiming to uncover mechanisms for new biomarkers and therapeutic targets. | ERC Starting... | € 1.498.610 | 2024 | Details |
Advancing a vaccine targeting genetic amyotrophic lateral sclerosis (C9orf72 ALS) to the clinical stage
Developing a poly-GA peptide vaccine to reduce protein aggregation and motor deficits in C9orf72 ALS, aiming for clinical evaluation and market entry through strategic partnerships.
Developing a novel Parkinson's disease drug using small molecule mimetics of Glial cell line-Derived Neurotrophic Factor (GDNF)
GeneCode is developing an oral anti-PD drug that mimics GDNF peptide pathways to restore dopamine neurons and alleviate symptoms in Parkinson's patients, with potential applications for other conditions.
COMMERCIALISATION OF A NOVEL PROTEIN VARIANT WITH NEURORESTORATIVE EFFECTS FOR AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS
REGENERA aims to evaluate the feasibility of the C-MANF peptide as a novel, accessible treatment for ALS, potentially improving patient outcomes and offering a new therapeutic avenue.
TREM2 MICROglia ENGENEering for treating dementiaS (TREM2MICROENGINES)
TREM2MICROENGINES aims to restore TREM2 expression in microglia of Alzheimer's and Nasu–Hakola disease patients to enhance neuroinflammation response and reduce amyloid-β accumulation.
Do T cells link loss and gain-of-function mechanism in C9orf72 ALS/FTD?
This project investigates the role of T cells in the pathogenesis of ALS and FTD due to C9orf72 mutations, aiming to uncover mechanisms for new biomarkers and therapeutic targets.