SubsidieMeestersDevelopment of TW002 (AAV5--GDNF) for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis
Het project onderzoekt de veiligheid en effectiviteit van de gentherapie TW002 voor ALS, met als doel de symptomen te verlichten en de levensduur en kwaliteit van leven van patiënten te verbeteren.
Projectdetails
Inleiding
Openbare samenvatting: Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) is een fatale neurodegeneratieve aandoening die wordt gekenmerkt door het progressieve verlies van motorische neuronen, wat leidt tot verlamming en uiteindelijk de dood. Momenteel bestaat er geen genezing voor ALS en verlengt de behandeling slechts licht de overleving van patiënten. Gevolg hiervan is dat er een grote vraag is naar nieuwe medicijnen.
Doel van het Project
TW002 (AAV5-GDNF), een gentherapie die momenteel wordt ontwikkeld door Treeway, heeft het potentieel om een effectieve therapie voor ALS te zijn. Gliale cellijn-afgeleide neurotrofische factor (GDNF) speelt een belangrijke rol in het behoud van de gezondheid van motorische neuronen en GDNF kan het progressieve verlies van motorische neuronen voorkomen, wat geassocieerd is met de progressie van ALS.
Onderzoeksvraag
Het doel van dit project is om de veiligheid en effectiviteit van een enkele intrathecale behandeling met TW002 in transgene ALS-ratten te bepalen.
Verwachte Resultaten
Succesvolle voltooiing van de preklinische studie met TW002 zal de eerste stap zijn in de ontwikkeling van een op gentherapie gebaseerde behandeling voor ALS. Treeway gelooft dat TW002 het potentieel heeft om de symptomen die geassocieerd zijn met ALS te verlichten en te vertragen, waardoor de levensduur wordt verlengd en de kwaliteit van leven van ALS-patiënten verbetert.
Financiële details & Tijdlijn
Financiële details
| Subsidiebedrag | € 200.000 |
Tijdlijn
| Startdatum | Onbekend |
| Einddatum | Onbekend |
| Subsidiejaar | 2015 |
Partners & Locaties
Projectpartners
- Treeway B.V.penvoerder
- 3D-Pharmxchange B.V.
Land(en)
Vergelijkbare projecten binnen MIT R&D Samenwerking
| Project | Regeling | Bedrag | Jaar | Actie |
|---|---|---|---|---|
K.N.I.T.T.: Knitwear Next-level Interactive Textile TechnologyHet project van Knitwear Lab B.V. en Raverko B.V. ontwikkelt een 3D-simuleringstool voor duurzame textielproductie, gericht op co-creatie en de overgang naar digitale productpaspoorten. | MIT R&D Samenwerking | € 151.428 | 2023 | Details |
Full electric rim drive aandrijving voor commerciële vaartHet project ontwikkelt een prototype van een 50 kW elektrische rim drive motor voor commerciële vaartuigen, ter vervanging van dieselmotoren, met focus op duurzaamheid en innovatieve functionaliteiten. | MIT R&D Samenwerking | € 177.700 | 2023 | Details |
Ecotop AI Ripening systeemHet project ontwikkelt AI-software en een rijpcel om de rijpheid en kwaliteit van tropisch fruit automatisch te meten en te optimaliseren, wat leidt tot minder verspilling en energiebesparing. | MIT R&D Samenwerking | € 286.773 | 2023 | Details |
EEGX2Dit project ontwikkelt een softwaretool voor vroegtijdige dementiedetectie via EEG-analyse, gebruikmakend van goedkope hardware en geavanceerde algoritmes, in samenwerking met zorginstellingen. | MIT R&D Samenwerking | € 120.943 | 2023 | Details |
K.N.I.T.T.: Knitwear Next-level Interactive Textile Technology
Het project van Knitwear Lab B.V. en Raverko B.V. ontwikkelt een 3D-simuleringstool voor duurzame textielproductie, gericht op co-creatie en de overgang naar digitale productpaspoorten.
Full electric rim drive aandrijving voor commerciële vaart
Het project ontwikkelt een prototype van een 50 kW elektrische rim drive motor voor commerciële vaartuigen, ter vervanging van dieselmotoren, met focus op duurzaamheid en innovatieve functionaliteiten.
Ecotop AI Ripening systeem
Het project ontwikkelt AI-software en een rijpcel om de rijpheid en kwaliteit van tropisch fruit automatisch te meten en te optimaliseren, wat leidt tot minder verspilling en energiebesparing.
EEGX2
Dit project ontwikkelt een softwaretool voor vroegtijdige dementiedetectie via EEG-analyse, gebruikmakend van goedkope hardware en geavanceerde algoritmes, in samenwerking met zorginstellingen.
Vergelijkbare projecten uit andere regelingen
| Project | Regeling | Bedrag | Jaar | Actie |
|---|---|---|---|---|
Advancing a vaccine targeting genetic amyotrophic lateral sclerosis (C9orf72 ALS) to the clinical stageDeveloping a poly-GA peptide vaccine to reduce protein aggregation and motor deficits in C9orf72 ALS, aiming for clinical evaluation and market entry through strategic partnerships. | EIC Transition | € 2.499.810 | 2022 | Details |
TREM2 MICROglia ENGENEering for treating dementiaS (TREM2MICROENGINES)TREM2MICROENGINES aims to restore TREM2 expression in microglia of Alzheimer's and Nasu–Hakola disease patients to enhance neuroinflammation response and reduce amyloid-β accumulation. | ERC POC | € 150.000 | 2022 | Details |
COMMERCIALISATION OF A NOVEL PROTEIN VARIANT WITH NEURORESTORATIVE EFFECTS FOR AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSISREGENERA aims to evaluate the feasibility of the C-MANF peptide as a novel, accessible treatment for ALS, potentially improving patient outcomes and offering a new therapeutic avenue. | ERC POC | € 150.000 | 2022 | Details |
Next-generation AAV vectors for liver-directed gene therapyAAVolution aims to enhance liver-directed gene therapy by developing innovative AAV vectors and technologies to overcome current limitations, expanding treatment access for more patients. | EIC Pathfinder | € 4.500.000 | 2022 | Details |
Advancing a vaccine targeting genetic amyotrophic lateral sclerosis (C9orf72 ALS) to the clinical stage
Developing a poly-GA peptide vaccine to reduce protein aggregation and motor deficits in C9orf72 ALS, aiming for clinical evaluation and market entry through strategic partnerships.
TREM2 MICROglia ENGENEering for treating dementiaS (TREM2MICROENGINES)
TREM2MICROENGINES aims to restore TREM2 expression in microglia of Alzheimer's and Nasu–Hakola disease patients to enhance neuroinflammation response and reduce amyloid-β accumulation.
COMMERCIALISATION OF A NOVEL PROTEIN VARIANT WITH NEURORESTORATIVE EFFECTS FOR AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS
REGENERA aims to evaluate the feasibility of the C-MANF peptide as a novel, accessible treatment for ALS, potentially improving patient outcomes and offering a new therapeutic avenue.
Next-generation AAV vectors for liver-directed gene therapy
AAVolution aims to enhance liver-directed gene therapy by developing innovative AAV vectors and technologies to overcome current limitations, expanding treatment access for more patients.