FluEdit: Microfluidics Gen-editing platform voor bloedcellen

Inleiding

Het repareren van genetisch materiaal in (menselijke) cellen wordt “gen-editing therapie” genoemd. Door middel van het toepassen van bijvoorbeeld het CRISPR/Cas-systeem is gen-editing therapie mogelijk.

Toepassingen van Gen-Editing

Er zijn erfelijke bloedziekten zoals:

• Erfelijke ß-thalassemie
• Sikkelcelanemie

Daarnaast zijn er toekomstige toepassingen voor immuuntherapie, zoals het aanzetten van receptoren die de effectiviteit van het immuunsysteem kunnen verbeteren (bijvoorbeeld in de behandeling van kanker die zich kan verbergen voor het immuunsysteem). Gen-editing kan hiervoor een oplossing bieden.

Huidige Beperkingen

Helaas is het nog niet mogelijk om gen-editing op grote schaal toe te passen op bloedcellen in de kliniek met een hoge efficiëntie en tegelijkertijd een hoge mate van veiligheid, met weinig of geen neveneffecten voor de behandeling van bloedziekten.

Innovatie van NTrans Technologies B.V.

NTrans Technologies B.V. (NTrans) heeft een unieke en gepatenteerde technologie ontwikkeld (iTOP) om efficiënt het gen-editing CRISPR/Cas-eiwitcomplex in een breed scala aan verschillende celtypen te introduceren.

Het Flu-Edit Platform

Het Flu-Edit-platform gebruikt microfluidics om gecontroleerd de iTOP-formulering te mixen met bloedcellen afkomstig van de patiënt zelf. Daarnaast kan met behulp van microfluidics de behandelde bloedcellen worden gezuiverd om vervolgens zonder resten van de iTOP-formulering terug te geven aan de patiënt.

Toekomstige Ontwikkelingen

Met dit platform zullen er binnen NTrans gen-editing therapieën voor bloedziekten worden ontwikkeld. Daarnaast zijn er verschillende bedrijven die gen-editingtoepassingen ontwikkelen, gebaseerd op CRISPR/Cas en andere nieuwe complexen. Deze nieuwe technologieën zijn groter, complexer en daardoor moeilijk via standaardmethoden de cel in te krijgen. Het Flu-Edit-platform zal een oplossing kunnen bieden voor de gen-editingtechnologieën van de toekomst.

Haalbaarheidsstudie

In de haalbaarheidsstudie zal NTrans onderzoeken hoe iTOP en microfluidics kunnen werken voor gen-editing in bloedcellen. Daarnaast zal er op basis van marktonderzoek een business case worden uitgewerkt voor Flu-Edit.