Rapid Interventional Stem cells Platform 2.0 (RISP)

Inleiding

Het doel van dit project is om een prototype te bouwen en te testen van een modulair op afstand bestuurbaar (stam)celverwerkingsplatform, dat een veilige en regelgevingsconforme vrijgave van (stam)celproducten (bijvoorbeeld Neuro-Cells) overal ter wereld mogelijk maakt. Dit platform zal nauwlettend worden gemonitord op een scala aan proces- en productkwaliteitsparameters, die versleuteld naar een specifieke kwaliteitscontrolemanager zullen worden verzonden met behulp van speciaal ontworpen software.

Samenwerking

Om dit doel te bereiken, zullen de projectaanvragers Neuroplast BV en Quality by Design BV hun krachten bundelen en hun bestaande kennis en infrastructuur combineren, en verder innoveren om de ontbrekende componenten aan te vullen. Gedeeltelijk gefinancierd door OP-Zuid heeft Neuroplast al een prototype celverwerkingsapparaat genaamd Amaryllis gecreëerd. Met dit prototype was Neuroplast in staat om robuust zijn product Neuro-Cells te produceren en een GMP-licentie voor zijn productiefaciliteit in Geleen te verkrijgen.

Regelgeving en klinische proeven

Vanwege nieuwe regelgeving (Medische hulpmiddelenrichtlijnen januari 2017) is een klinische proef nodig om een CE-certificaat klasse 2B voor het platform van Neuroplast te verkrijgen. De klinische proeven zijn in voorbereiding en gepland om begin 2019 te starten. De nieuwe EU-ATMP GMP-richtlijnen (gelanceerd in november 2017 en van kracht in mei 2018) bieden echter een oplossing en een zeer competitieve kans voor Neuroplast met zijn platform, dat is geüpgraded naar RISP (Rapid Interventional Stem cells Platform).

Uitdagingen

De uitdagingen voor Neuroplast BV zijn om de oorspronkelijke, onder CE-label opererende platforms opnieuw te definiëren naar een volledig GMP-gecontroleerde lokale (in ziekenhuis) productie van zijn product Neuro-Cells met behulp van de nieuwe RISP, met een geavanceerde en geautomatiseerde centraal georganiseerde GMP-monitoring en productvrijgave (in GMP-faciliteit Geleen) van de lokaal geproduceerde Neuro-Cells batches.

Nieuwe bedrijfsmodel

Het nieuwe businessmodel is volledig compliant met de nieuwe regelgeving van 2017 en 2018, en Neuroplast is volledig verantwoordelijk voor de totale productie en vrijgave van het product Neuro-Cells, beschermd door een uitgebreide GMP-licentie om misbruik of ongeoorloofde zijproductie van Neuro-Cells-achtige producten te voorkomen. Met dit nieuwe platform is het niet langer nodig om een GMP-productiefaciliteit in elk land te bouwen, wat zowel op bouw- als onderhoudskosten bespaart, maar ook op de logistieke kosten van het transport van beenmerg/stamcellen van en naar ziekenhuizen. Patiënten kunnen autologe behandelingen ondergaan binnen 6 tot 8 uur na de verzameling van beenmerg, waardoor het gebruik van ontstekingsremmende actieve stamcellen in de acute fase van ziekten mogelijk wordt.

Onderzoek en ontwikkeling

In een CrossRoads2-studie is de haalbaarheid van een batchrecord-systeem onderzocht voor de verwerkingsplatforms (RISP-CCU). Deze samenwerking met Quality by Design (QbD) was positief en heeft geleid tot dit MIT-R&D-project. De volgende R&D-projectdoelstellingen zijn geformuleerd:

1. Het specifieke ontwerp van het RISP-platform moet worden gewijzigd ten opzichte van Amaryllis. De verschillende drukken en resulterende luchtstromen moeten worden aangepast aan de nieuwe wetgeving.
2. Het prototype van het batchrecord-systeem moet worden afgerond door de interfaces en ondersteuning voor automatisering te bouwen. Een controlecentrum moet worden ontwikkeld bij de QC-afdeling van Neuroplast.
3. RISP, inclusief het batchrecord-systeem, inclusief software en servers voor externe kwaliteitscontrole, moet in het veld worden getest en gevalideerd tegen de kwaliteitscontrole ter plaatse. Als ze overeenkomen, is het project een groot succes.